Дистрофия сетчатки
Генная терапия для наследственной дистрофии сетчатки получила разрешение ассоциации по лекарствам
Luxturna является первой утвержденной генной терапией для замены специфических мутировавших генов.
Первая генная терапия, утвержденная для лечения тех, кто страдает врожденной дистрофией сетчатки , связанной с мутацией гена RPE65. Это редкое заболевание, поражающее примерно 1,000-2,000 пациентов в США. Потеря зрения часто начинается в детстве .
Терапия использует инженерию аденоассоциированного вируса как вектора для доставки рабочую копию гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки. Хирургом проводится субретинальная инъекция .